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100402_hb1l.jpg 美國研究人員今天表示，具有高風險的骨髓移植治癒了5名患有致命基因缺陷的兒童，這些病童缺乏讓不同層皮膚維持在一起的蛋白質。

 

不過1名兒童死於用來準備移植的藥物所產生之副作用，還有1名兒童死於移植手術後的感染。

 

罹患「隱性營養不良型表皮分解性水皰症」（RDEB）的病患，會因輕微的外傷造成皮膚、嘴巴和喉嚨長出水皰，輕微碰撞就會讓身體暴露於感染風險，部分情況甚至引發侵略性癌症。

 

參與研究的明尼蘇達大學博士華格納（John Wagner）說，透過這種新的療程，「治癒的情況出現改善，水皰變少、病患的生活品質也有正面影響。他們可以從事以前不能做的活動，像是騎腳踏車或在彈簧墊上跳躍」。

 

華格納在電話訪問中表示，除此之外，病患情況改善會與時俱進。存活下來的5名孩童，全部都在100天內有了明顯進步，儘管在速度上有很大的差 

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